Muskelerkrankungen

Neue Therapien für mehr Lebensqualität

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Etwa 20.000 Menschen leiden in Österreich an einer Muskelerkrankung, mehr als die Hälfte davon sind Kinder und Jugendliche. Innovative Behandlungen sollen Betrofffenen und deren Angehörigen wieder Hoffnung machen.

Auch wenn Forschung und Entwicklung in den vergangenen Jahren große Fortschritte gemacht haben, gibt es für die meisten Muskelerkrankungen noch keine Heilung, aber wirksame Therapien. Für die zweithäufigste, der Spinalen Muskelatrophie (SMA) steht seit 2020 eine bahnbrechende Gentherapie für die Behandlung für Babys und Kleinkindern auch in Österreich zur Verfügung. Derzeit werden sechs Kinder damit behandelt. In Zukunft wird sich diese Zahl noch erhöhen. SMA gehört zu den seltenen, genetisch bedingten neuromuskulären Erkrankungen. Unbehandelt sterben die Kinder meist vor ihrem 2. Lebensjahr, da ihnen die Basis für jegliche Muskelbewegung fehlt und sie bald nicht mehr selbst schlucken oder atmen können. „In Österreich ist es in der Regel schwierig, für Erwachsene eine Kostenübernahme für diese Therapie zu erreichen, obwohl sich auch hier positive Effekte zeigen“, betont Prof. Dr. Wolfgang Löscher, Leiter der Neuromuskulären Arbeitsgruppe der Univ.-Klinik für Neurologie an der Medizinischen Universität Innsbruck. Laut Löscher ist die Zulassung weiterer neuer Behandlungen für erwachsene Patienten in den nächsten Jahren zu erwarten.

„In etwa zwei bis drei Monaten kommt ein neues Medikament in Österreich auf dem Markt, dass ähnlich wirkt wie das im Jahr 2020 zugelassene, aber es kann als Tablette geschluckt werden“, erklärte Prim. Univ.Prof. Dr. Günther Bernert, Neuropädiater, Vorstand Abteilung f. Kinder- u. Jugendheilkunde mit Muskelambulanz an der Klinik Favoriten bei einer Pressekonferenz in Wien. „Bei der häufigsten Muskelerkrankung, der Duchenne-Muskeldystrophie (Muskelschwund), haben wir für eine kleine Untergruppe (etwa 10 bis 13 Prozent der Betroffenen), eine Therapie zur Verfügung, die den Verlauf eindeutig verbessert. In absehbarer Zeit wird auch hier eine Gentherapie zur Verfügung stehen.“

Jede der einzelnen Muskelleiden gehört zu den seltenen Erkrankungen. Per Definition bedeutet dies, dass pro Muskelerkrankung weniger als 5 von 10.000 Menschen davon betroffen sind. Für die meisten Pharmafirmen ist dies kein Markt, in den sie investieren möchten. Umso wichtiger ist es, dass Privatinitiativen wie die Österreichische Muskelforschung vielversprechende Forschungsprojekte fördert. Mit Ihrer Spende leisten Sie einen wichtigen Beitrag zur Forschung: Spendenkonto AT71 6000 0000 9304 0400