Weltweit erstmals!

Großbritannien lässt Therapie mit Genschere zu

(Bild: stock.adobe.com, krone.at-Grafik)

In Großbritannien ist weltweit erstmals ein Medikament zugelassen worden, das auf der Genscheren-Technologie CRISPR/Cas basiert. Das teilte die Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) am Donnerstag mit.

Das Medikament mit dem Namen Casgevy ist demnach für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie, zwei genetisch bedingten Bluterkrankungen, für Patienten ab zwölf Jahren zugelassen worden. Beiden Erkrankungen liegen Fehler im Gen für Hämoglobin zugrunde. Das ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und dazu dient, Sauerstoff zu transportieren.

Beta-Thalassämie und die Sichelzellanämie sind zwei der weltweit häufigsten Erbkrankheiten. Sie werden durch eine Mutation eines Gens mit dem Namen HBB verursacht. HBB ist für die Produktion von beta-Globin verantwortlich, einem wichtigen Bestandteil des roten Blutfarbstoffs Hämoglobin.

Mikroskopische Aufnahme von den typisch sichelförmigen roten Blutkörperchen eines Patienten mit Sichelzellenanämie

(Bild: AP)

Blutarmut, Körper mit Sauerstoff unterversorgt
Die Mutation führt dazu, dass beta-Globine fehlerhaft hergestellt werden. Dadurch kommt es zu einem Mangel an funktionierendem Hämoglobin. Typischerweise kann dies u.a. dazu führen, dass rote Blutzellen frühzeitig absterben. Es kommt zur Blutarmut. Die Organe und der gesamte Körper sind dann chronisch mit Sauerstoff unterversorgt.

Medikament soll fehlerhafte Gene verändern
Die sogenannte Genschere kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden. Casgevy sei dafür entwickelt worden, die fehlerhaften Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten zu verändern, damit sie funktionierendes Hämoglobin produzieren können, hieß in einer Mitteilung der MHRA.

Dafür werden demnach Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten eingesetzt. Das Ergebnis habe das Potenzial, lebenslang zu wirken, hieß es weiter.